De resultaten van talrijke klinische tests hebben aangetoond dat een gen kan worden overgebracht in de menselijke cellen en uitgedrukt door deze cellen. Behoudens zeldzame uitzonderingen heeft die genoverdracht geen significante bijwerkingen veroorzaakt. In bepaalde gevallen werd een therapeutische activiteit vastgesteld.

Om daadwerkelijk succesvol te zijn in klinische toepassingen op de mens, moeten nog diverse hindernissen worden overwonnen. De gentherapie vergt niet alleen meer fundamenteel onderzoek, meer in het bijzonder wat de constructie van nieuwe vectoren (dragers) betreft, maar ook hoogstaand klinisch onderzoek. Hoewel de ontwikkeling van de gentherapie veel complexer blijkt dan eerst werd gedacht, verwachten de onderzoekers nog altijd veelbelovende resultaten in de behandeling van kanker.
Update: mei 2008