Momenteel lopen er overal ter wereld zowat 300 klinische proeven. De overgrote meerderheid daarvan zijn testproeven in fase I. Het doel daarvan is, in eerste instantie, enkel na te gaan of de therapie niet giftig is voor het lichaam. 62 % van de proeven draait rond de behandeling van kanker, 14 % rond die van monogenische ziekten, te wijten aan de slechte werking van een enkel gen (mucoviscidose, myopathie van Duchenne enzovoort) en 8,5 % rond bepaalde besmettelijke ziekten zoals AIDS.

Zeer recent (december '99) zijn artsen van het Neckerziekenhuis in Parijs erin geslaagd vier ?bokaalkinderen? getroffen door een zware, gecombineerde immuniteitsziekte, een zeldzame afwijking van het afweersysteem die te maken heeft met het X chromosoom (de ziekte treft enkel jongens), met gentherapie te behandelen. Deze aandoening verplicht de patiënten ertoe geïsoleerd in een glazen ?bokaal? te leven. Hun cellen zijn immers niet in staat T * en NK ** lymfocyten aan te maken. Net deze stoffen zijn nodig voor afweerreacties. De witte bloedlichaampjes kunnen dan niet antwoorden op een stimulering met een besmettende stof (virus of microbe). Vandaag vertonen drie van de vier behandelde kinderen opnieuw normale afweerreacties. Het vierde staat nog onder toezicht.

Toch mogen we nog niet spreken van genezing, maar wel van remissie. Het is immers niet zeker of de kinderen gaan hervallen. Als evenwel de bevestiging volgt van een volledige remissie zou het de eerste keer ter wereld zijn dat gentherapie zo een belangrijk resultaat boekt. Bovendien tonen de meest recent behaalde resultaten na gebruik van vectoren afgeleid van het AIDS virus dat de remissie volledig zou kunnen zijn.


* T: Thymus lymfocyten
** NK: Natural Killer cells