De ontwikkeling van een kanker heeft te maken met de opeenstapeling van veranderingen, mutaties genoemd, die zich voordoen in bepaalde genen. Het lijkt dan ook logisch om voor te stellen om deze veranderingen te corrigeren met een gentherapie. In werkelijkheid blijkt deze aanpak vrij moeilijk te ontwikkelingen en dat omwille van de twee volgende redenen. Vermits kanker het resultaat vormt van de opeenstapeling van veranderingen in verschillende genen, is het weinig waarschijnlijk dat de correctie van een daarvan zal leiden tot een volledige genezing van de kankercel. Ten tweede zou de correctie van deze afwijkingen alle tumorcellen moeten behelzen om doeltreffend te zijn, of minstens een groot percentage ervan. Dat is voorlopig nog een hersenschim, rekening houdende met de vectoren die momenteel beschikbaar zijn.

Wat er ook van zij, verschillende klinische protocollen (voor longkanker bijvoorbeeld) zijn gerealiseerd met als doel het introduceren van een kankersuppressiegen (p53) in tumorcellen met mutaties die het gen inactief maken. De behaalde resultaten wijzen op een regressie van het gezwel bij enkele patiënten terwijl anderen hun toestand zagen stabiliseren.

Een andere aanpak om kanker met gentherapie te behandelen, bestaat erin het afweersysteem te ?manipuleren?. Het afweersysteem verdedigt ons lichaam tegen elke agressie van infecties of gezwellen. De cellen van ons lichaam, die gespecialiseerd zijn in de afweer, herkennen bepaalde stoffen (?antigenen? genoemd) die zich aan de oppervlakte van tumorcellen bevinden. Ze gaan dan proberen ze te elimineren door de ?dodende? cellen te activeren en door zogenaamde ?antilichamen? aan te maken. De techniek bestaat er hier in om de genen over te brengen naar de cellen van het afweersysteem, zoals lymfocyten bijvoorbeeld, om hun actieve werking tegen kankercellen te versterken.

Een niet-immunitaire aanpak van gentherapie voor kanker is gebaseerd op het overbrengen van een ?zelfmoordgen? in de tumorcellen. Dat gen maakt de tumorcellen waarin het zich bevindt gevoelig voor de werking van een geneesmiddel, gancyclovir, dat geen effect heeft op de andere cellen. Het gen dat daarvoor het vaakst wordt gebruikt, komt voort van het genoom van het ?herpes simplex? virus en zet zich om in een proteïne, thymidine kinase, dat op zich niet giftig is. Toch maakt de werking van dat proteïne de behandelde cellen gevoelig voor de werking van gancyclovir (een geneesmiddel). Zo worden de cellen geëlimineerd. Hersengezwellen zijn doelen die bijzonder geschikt zijn voor deze strategie omdat ze in wildgroei zijn terwijl de andere cellen van de hersenen zich niet delen. Enkel de tumorcellen zijn dus vatbaar om het retrovirus te integreren en te reageren op de werking van gancyclovir.