Gentherapie is een nieuwe behandelingsmethode waarbij men genen als geneesmiddel gebruikt. Ze bestaat erin een gen te ?transplanteren? in de cellen van de patiënten om specifieke behandelingseffecten te geven die nodig zijn om de geviseerde ziektes te bestrijden of te genezen.

Deze gentransfer kan in vivo worden uitgevoerd (binnenin het organisme) door directe toediening aan de patiënt van de combinatie vector en therapeutisch gen, of ex vivo (buiten het organisme) door doelcellen weg te nemen bij de zieke, ze te cultiveren in de gepaste laboratoriumomstandigheden, door ze te behandelen met de combinatie vector en therapeutisch gen en door ze tenslotte opnieuw in het lichaam van de patiënt in te brengen.

In theorie zouden alle ziekten in diverse stadia baat kunnen hebben bij de gentherapie. Dat geldt zowel voor erfelijke aandoeningen (mucoviscidose, hemofilie, myopathie) als voor verworven ziektes (kankers, hart- en vaatziekten en infectieziekten).

Hoewel het principe van gentherapie berust op een eenvoudig idee (de zieke genezen door hem of haar het ?goede? gen (terug) te geven), hebben de moeilijkheden bij het verfijnen ervan toch het gebruik ervan in de praktijk aanzienlijk geremd.