Vooraleer een correctorgen te kunnen gebruiken, moet men het eerst identificeren, vervolgens vermenigvuldigen met behulp van technieken die ontwikkeld zijn in het kader van programma's rond het in kaart brengen van het menselijk genoom.

Vervolgens vereist de introductie van een ?geneesmiddelgen? binnenin de cel een soort van paard van Troje: de vector. Deze vector vormt een sleutelelement in het succes van de gentherapie. Van hem hangt af of het gen in voldoende grote hoeveelheden in de goede cellen aankomt. Verschillende types vectoren liggen momenteel voor ter onderzoek: virale vectoren (retrovirus, adenovirus, herpesvirus, autonoom parvovirus) en synthetische vectoren (liposomen samengesteld uit een mengeling van lipiden).

Virussen zijn van nature uit in staat om in levende cellen binnen te dringen en de werking ervan om te gooien in hun eigen voordeel om er zich te vermenigvuldigen. Momenteel zijn dat de meest gebruikte vectoren in gentherapie. Toch kunnen we ze niet zomaar gebruiken omwille van hun giftigheid en de afweerreacties die ze veroorzaken. Een andere beperking heeft te maken met het feit dat het merendeel van de virussen heel wat verschillende cellen aanvallen. Om ze te gebruiken als transportvehikel voor genen naar een welbepaald type cel trachten de wetenschappers de herkenning tussen het virus en de oppervlakte van de doelcellen te verbeteren.

De voordelen en ongemakken van elk type van virale vector vloeien voort uit hun respectieve eigenschappen: de grootte van het therapeutisch gen dat ze kunnen ?transporteren?, de eisen die ze stellen rond de staat waarin de doelcel zich moet bevinden (in wildgroei of in rust), hun concentratie (virale lading) en de veiligheid van hun aanmaakmethode.

De noodzaak om afweerreacties te vermijden, heeft bepaalde wetenschappers ertoe geleid om nieuwe richtingen te verkennen, zoals het op punt stellen van inerte vectoren waarvan de structuur dicht aansluit bij die van het celmembraan: de liposomen. Daar bevindt het therapeutisch gen zich in een vetmembraan van hetzelfde type als de celmembranen. Wanneer het liposoom in contact komt met de aan te passen cel smelten de membranen samen en wordt het gen vrijgelaten in de cel. Deze techniek stuit evenwel op een probleem: er zijn veel genen nodig opdat er een in slaagt om in de kern van de cel binnen te dringen. Door deze hoge concentratie doen er zich soms giftigheidsproblemen voor.