Gentherapie is erop gericht om bepaalde cellen te wijzigen door de injectie van een welbepaald gen. We kunnen proberen om direct in te werken op de abnormale cellen door een defect gen te vervangen of om de reactiecapaciteiten van de afweercellen te wijzigen. Zo kunnen ze doeltreffender optreden tegen zieke cellen. Momenteel bevindt dit soort behandeling zich nog in een experimenteel stadium. Dat betekent dat ze alleen maar in het kader van klinische proeven kan worden aangeboden.

Gebruikte methodes

Er bestaan verschillende methodes om gentherapie toe te passen:
- in het labo, in cellen die zijn verwijderd bij de patiënt en die hij vervolgens opnieuw geïnjecteerd krijgt (ex vivo techniek);
- door directe injectie van het gen bij de patiënt, zonder voorafgaande verwijdering van cellen (in vivo techniek).

In ongeveer 80 % van de proeven gaat het om ex vivo gentherapie. Dat gebeurt bijvoorbeeld op stamcellen van het beenmerg of op kankercellen. Deze cellen  worden, na behandeling in het labo, bestraald en vervolgens bij de patiënt geïnjecteerd.

Problemen waarop men stuit

De onderzoekers krijgen met verschillende moeilijkheden te maken bij de ontwikkeling van gentherapie:
- identificatie en klonen van het geviseerde gen;
- toegankelijkheid van de doelcellen;
- gebruik van vectoren (dragers: dat zijn vaak onschadelijk gemaakte virussen, maar alvorens ze te gebruiken, moet men zeker zijn dat ze onschadelijk zijn);
- verzekeren van een immuunreactie op lange termijn (bepaalde virale proteïnen kunnen inderdaad een reactie van het lichaam veroorzaken, die de behandeling ondoeltreffend maakt);
- beheersen van eventuele neveneffecten.

Ondanks de vele moeilijkheden zijn er al bemoedigende resultaten geboekt in het kader van strikt gecontroleerde klinische proeven.
De vooruitgang zal wellicht des te spectaculairder zijn bij ziektes veroorzaakt door de wijziging van een enkel gen (monogenische ziekte). Voor kankers zal het iets moeilijker zijn om resultaten te boeken omdat er heel wat verschillende genen een rol spelen in het kankerproces.

Klinische proeven

Momenteel lopen er voor kanker wereldwijd honderden klinische proeven met gentherapie.

Het gaat o.a. om:

- injectie van een gen in de lymfocyten zodat ze een stof kunnen aanmaken (cytokine genaamd) die in staat is om de kankercellen te vernietigen. Proeven zijn aan de gang in het kader van hervallen bij bepaalde longkankers;
- injectie van een gen in de tumorcellen om de reacties van het afweersysteem tegen deze cellen te vergroten. Proeven zijn aan de gang voor de behandeling van kwaadaardige melanomen;
- injectie van een enzym in de tumorcellen zodat ze heel gevoelig worden voor de werking van een geneesmiddel (techniek van het zelfmoordgen). Proeven zijn aan de gang bij niet te opereren en al bestraalde hersengezwellen;
- injectie van een suppressorgen p53 in de tumorcellen. Dit gen werkt de wildgroei tegen. Het gebruik ervan bij bepaalde patiënten met kanker van de luchtwegen is bemoedigend.

Update: juni 2008